DrugGPT离ChatGPT还有多远？DrugGPT的未来还有多远？

在刚刚过去的2023WAIC世界人工智能大会上，生成式AI的热潮几乎贯穿了整场大会。作为当前最受关注的变革性风口，投资人、产业界、学术界都对其抱有诸多期待，尤其是如何在应用层面挖掘出颠覆性的机会。 AI+医药是被看到的机会之一。在本次大会上，美国超威半导体公司（AMD）董事会主席兼首席执行官苏姿丰在发言中就表示，医疗保健是AI能真正影响人类结果的领域，会帮助医生作出更好的诊断，加速疾病预防研究。 她的老对手动作更快。7月12日，英伟达宣布以私募股权的形式向AI制药公司Recursion投资5000万美元。其创始人兼CEO黄仁勋在公告中表示，在开发新药和新的疗法方面，生成式AI是一种革命性的工具。Recursion正在使用英伟达的相关产品在生化领域进行开创性的工作，加速开发世界上最大的生物分子生成型AI模型，以此推动生物科技的发展并加速制药公司的药物发现。

AI制药在国内一直是风口之一，已经涌现出一批在技术上跑到世界前列的头部企业。当时代的机会来临，身处一线的AI制药企业如何认知当前的变化，《科创板日报》邀请到腾迈医药联合创始人、CEO何骑、晶泰科技首席科学官张佩宇、深势科技战略负责人王小佛三位产业界代表，分享他们眼中的机会和挑战。

▌“卡脖子”的不是算力是数据

对生成式AI浪潮带来的影响，三位企业家共同的感知是“热度”起来了。

腾迈医药CEO何骑表示，现在整个医药行业还处于寒冬中，但AI制药的赛道已经开始回温。腾迈在今年3月份完成了3500万美元A轮融资，当时得到了很多头部机构的支持，现在也有不少机构表示对业务模式感兴趣。

晶泰科技的首席科学官张佩宇和深势科技战略负责人王小佛都认为，生成式AI的影响还没有直接传导到AI制药上，但已经给行业带来了正面的信号。张佩宇提到，“现在GPT的投资热点还是围绕大模型、数据库、图形计算这些，这只是开始，未来肯定是要向医药、制造这些更细分的应用层迁移，这是向上生长的必然过程。”

在ChatGPT爆火出圈前，AI赋能新药研发已经成为行业的共识。研报显示，通过机器学习（machine learning，ML）、深度学习（deeplearning，DL）等方式赋能药物靶点发现、化合物筛选等环节，能够使新药研发的成功率从12%提高到14%，每年为全球节约化合物筛选和临床试验费用约550亿美元。

但另一方面，AI制药也面临着瓶颈。AI制药目前主要应用在药物发现、先导化合物筛选等早期阶段，在临床试验阶段更多还是要依靠人来完成相关工作。同时AI制药也受限于数据同质化的影响。通俗意义上说，AI的学习资料是人类已经创造的实验数据，对于冷门的靶点数据，AI无法无中生有。这也意味着生成式AI最具想象空间的能力受到了限制。

因此摆在AI制药企业面前的困境和现在的大模型公司是截然不同的。张佩宇在采访中直言，算力、算法都不是限制AI制药企业发展的核心关卡。几百个GPU和当前不断迭代的算法已经足够支持一家AI制药公司的需求，关键在于数据。 “不论是通过AI算力优势进行模拟计算，加速筛选优化先导物，还是基于经验和大数据的训练，设计全新的分子结构，都需要大量的数据作为支撑。

对于AI制药企业来说，它的核心就建立在数据生产能力上。”张佩宇表示。 在何骑看来，现在AI之所以在药物后期开发当中能发挥的作用还相对有限，主要问题就是数据匮乏，尤其是在临床阶段或者是转化医学上所需要的数据。这对大模型的训练造成了很大的挑战。

数据的匮乏不止体现在量上，王小佛进一步剖析了问题的核心，“现在数据的量是不够的，因为通过实验产生数据的成本非常高。更麻烦的是质也无法得到完全保证，比如同样的实验，甲来做和乙来做，可能做出来的结果会不一样，它本身是有很多场外因素的影响和关联误差存在的。底层数据的量、质无法保证，直接结果就是AI学习的表现和成果就大打折扣了。”

在几位AI制药从业者看来，从ChatGPT走向DrugGPT的道路曲折且艰难，卡住脖子的不是算力而是底层数据生产能力。但同样的，生成式AI浪潮下，AI制药有机会给整个制药行业带来质变，打破创新的瓶颈，解决研发效率的根本问题。

▌DrugGPT的未来还有多远？

首要解决的是数据生产能力的问题。 晶泰的思路是“自动化+智能化”。张佩宇认为，药物研发的过程是一个不断试错迭代的过程，其中不少环节传统上都属于劳动密集型，完全可以通过自动化来替代人类劳动，提高效率和精确度。现在他们做的很多工作就是把传统工艺转化为自动化工艺，并且以自动化的流程全程追溯高精度数据，实时反馈给AI模型。

这种方式能比人类实验收集更多、更全面真实的数据，提高人效数倍的同时，赋能人类去做更多更成功的创新探索。 自动化产生的数据源源不断地驱动智能化算法的开发和优化。自动化的效率越高，智能化算法的预测越精确、适用范围越广。

同时，智能化还体现于把非结构化的信息转变为结构化数据。据他介绍，现在AI可以将非结构化的文献和专利中隐藏的合成路径、分子结构等信息抽取出来，转成结构化数据，提高算法的表现，再将设计的合成路径输出给自动化设备，进入化学合成测试、数据生产流程中。

在这个过程中，AI还能起到调度规划的作用，高效并行地调用各种各样的工具，针对不同的应用场景完成算法预测到实验验证的闭环。 “这是个值得期待的发展方向，走到最后，仅靠AI就能把设计和生产的闭环串联起来，自动地完成药物研发。”张佩宇表示。

深势则提出了AI for Science的科研新范式，简单来说就是用AI去学习一系列事物底层运作的科学规律。王小佛表示，面对数据匮乏的问题，他们将AI引入更底层的科研领域后，让AI利用自身强大的函数拟合和数据分析能力，去学习科学规律和原理，得出可用模型来解决实际的科研问题，特别是辅助科学家在不同的假设条件下进行大量的验证和试错，从而大大加速科研探索的进程。 目前已经能看到在效率上的提升，王小佛提到，此前在药物筛选过程中可能需要做很多次的高通量实验，现在先用AI for Science的新范式去计算，算完之后再去进行小部分验证，最近我们有试过做比过去少一个数量级的实验，就能拿到候选药物。这等于获得了一个不止10倍以上的效率提升。

效率的加持带来了更底层的变化。据张佩宇介绍，现在晶泰为生物医药设计的自动化数智实验室，不仅可以用于药物研发，还可以进一步拓展到同样需要实验筛选的化工、新材料方向，底层原理是相通的。但这些领域的安全性要求、验证周期和项目复杂度显著更低。这是一个不弱于制药的巨大市场，目前他们已经和一些石油化工、储能材料等新材料研发企业达成了合作。 对于未来，他有相当乐观的预期，在跨越数据生产的瓶颈之后，AI制药有机会以量变引起质变，未来的药物研发可能整个过程都是通过AI去指导实现，使难成药靶点及新的成药机制催生出新一代优质药物，创造新的药物管线及增量市场。

在二三十年后，可以期待，新药研发中90%的工作都可以让AI来更加高效地完成，创新门槛降低的同时，药物研发的天花板被抬高，以更少的资源、时间和失败风险，让更多药物来到患者身边。 当下，何骑认为，AI对药物研发的推动力已经到了第二曲线，Biotech公司在做创新药研发当中，都不可避免需要在计算方面做大的投入。基于这一痛点，提供了设备和算力，还有专家支持的AI制药企业，已经能得到不少客户的认可。打下商业化基础之后，企业可以以更长远的视角，探索更多AI赋能药物研发的路径。

审核编辑：刘清