全球应暂停所有人类生殖细胞系基因编辑的临床应用

3 月 14 日凌晨，顶级学术期刊 Nature 在线发表了一篇评论文章，来自7个国家的18名科学家和伦理学家呼吁，全球应暂停所有人类生殖细胞系基因编辑的临床应用——

“我们呼吁全球暂停人类生殖细胞系基因编辑的所有临床应用，即改变可遗传的 DNA（精子、卵子或胚胎）以制造基因编辑婴儿。”

全球暂停并不意味着永久禁令。相反，我们呼吁建立一个国际框架，在这个框架中，各国在保留自己做出决定的权利的同时，自愿承诺不批准任何临床生殖细胞系基因编辑的使用，除非满足某些条件。”

图 | 体外受精培养的胚胎（来源：SPL）

发出呼吁的这 18 位科学家和伦理学家，均是来自世界顶尖机构，包括美国麻省理工学院-哈佛大学Broad研究所主席和创始人Eric S. Lander、加拿大达尔豪斯大学生物伦理学和哲学教授FrançoiseBaylis、Broad研究所核心成员张锋教授、哈佛大学的化学家刘大卫、德国马克斯普朗克感染生物学研究所的Emmanuelle Charpentier、美国斯坦福大学生物化学系教授PaulBerg等人。

其中，除大家熟悉的张锋教授，这份名单中还包括来自中国的中科院院士邵峰、中科院生物化学与细胞生物学研究所李劲松、中国社科院哲学研究所研究员和北京协和医学院生命伦理学研究中心学术委员会主任邱仁宗、北京大学生命科学学院研究员魏文胜等。

值得指出的是，这些科学家反对的是对生殖细胞系基因编辑的临床应用。任何新兴科技，都是一把双刃剑。作为一项颠覆性新兴技术的基因编辑更是如此，对于生殖细胞系的基因编辑，目前有着难以预料的风险和伦理道德障碍。

但对于将基因编辑技术积极地应用于非生殖细胞系，应用于复杂疾病的治疗尝试，无论是学术界还是监管层面，都是积极的态度。

Nature 发表的评论文章就指出，利用基因编辑技术，对导致严重的基因疾病的基因突变进行基因修正，能够将错误的基因修复成大多数正常人携带的DNA序列。在没有失误或脱靶效应的情况下，通过基因编辑技术对突变基因进行修正，有望产生可预测的有益效果，甚至实现某些遗传疾病的一次性治愈。

（来源：MIT Technology Review）

基因治疗（gene therapy）作为一种颠覆性的医疗技术，已经实现能够将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，从而达到先天性遗传疾病的治疗目的。

回顾基因治疗近20年的发展，直到近几年我们才真正迎来基因疗法时代，迎来一次性治愈罕见病的希望。如今，全球已有超过2500多个基因治疗临床试验正在进行，基因疗法也已经成为全球医药研发企业的必争之地。

2018年年中，美国FDA宣布将继续大力推进基因疗法的开发，并发布6大新指南，为基因产品如何开发、监管机构审核和报销建立的政策框架。同时也指出了人类基因治疗的热门领域，包括血友病、视网膜疾病和罕见病。

2019年，针对多种罕见病的治疗将进入临床，基因治疗在时隔近20年后，正式进入高速发展阶段。越来越多的中小型基因治疗创业公司破土而出，传统制药巨头如辉瑞、诺华、葛兰素史克也纷纷布局基因治疗领域。中国一些涉足基因编辑的初创企业，一些基因治疗项目也有望在2019年进入临床阶段。