癌症免疫疗法最新消息，美国FDA批准首个通用型CAR-T进入临床试验

癌症一直是困扰人类的巨大难题。虽然随着手术治疗、化疗、放疗等治疗方式的出现，癌症的生存率已经有了很大的改善，但是这些疗法对于解救全球上千万 的癌症患者是远远不够的。随着生物技术的飞速发展，生物治疗在这样紧迫的形式下应运而生，目前已成为癌症治疗领域的第四大疗法。

　　生物治疗包括多种模式，如免疫治疗（细胞、细胞因子、抗体和疫苗等）、基因治疗、调节血管生成治疗、小分子靶向药物以及干细胞与组织工程再生医学等。其中，癌症免疫疗法自2013年入选《科学》杂志最值得关注的六大科学领域以来，受到了学术机构、制药公司的广泛关注。

　　癌症免疫疗法是一种针对人体免疫系统而非直接针对肿瘤的疗法，已有30多年的历史。近两年，《细胞》、《科学》、《自然》等国际顶级期刊刊出多项该领域的突破研究成果，制药巨头也不断推出此类型的重磅疗法。这些似乎都预示着，免疫疗法的时代已经到来了。

美国FDA批准首个通用型CAR-T进入临床试验

　　癌症免疫疗法主要包括过继性细胞治疗、免疫调节剂、肿瘤疫苗以及免疫结合点阻断治疗等。其中，在细胞治疗领域，CAR-T疗法无疑已成为研究机构和制药公司争相“追捧”的明星。

　　从事基因工程技术研发的生物制药公司Cellectis宣布，其通用型CAR-T（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）UCART123获得了美国FDA的批准，进入临床试验。Cellectis的首席医学官LoanHoang-Sayag博士表示，这是第一款获美国FDA批准进入临床试验的此类产品，其获批不仅对公司意义非凡，对全球的生物技术与医药产业也具有里程碑的意义。

　　据预测，CAR-T细胞治疗市场空间超过1000亿美元。A股中，相关概念股有安科生物、佐力药业等。

　　目前从事CAR-T技术研究的国内医疗机构与公司有：解放军总医院，北京肿瘤医院，同济医院，源正细胞，爱康得，波睿达生物，上海吉凯基因，安科生物等。

　　CAR-TCAR-T

　　全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。这是一个出现了很多年，但是近几年才被改良使用到临床上的新型细胞疗法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著的疗效，被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。正如所有的技术一样，CAR-T技术也经历一个漫长的演化过程，正是在这一系列的演化过程中，CAR-T技术逐渐走向成熟。

　　嵌合抗原受体（CAR）是CAR-T的核心部件，赋予T细胞HLA非依赖的方式识别肿瘤抗原的能力，这使得经过CAR改造的T细胞相较于天然T细胞表面受体TCR能够识别更广泛的目标。CAR的基础设计中包括一个肿瘤相关抗原（tumor-associated antigen， TAA）结合区（通常来源于单克隆抗体抗原结合区域的scFV段），一个胞外铰链区，一个跨膜区和一个胞内信号区。目标抗原的选择对于CAR的特异性、有效性以及基因改造T细胞自身的安全性来讲都是关键的决定因素。

　　治疗流程一个典型的CAR-T治疗流程，主要分为以下五个步骤。

　　①分离：从癌症病人身上分离免疫T细胞。

　　②修饰：用基因工程技术给T细胞加入一个能识别肿瘤细胞并且同时激活T细胞的嵌合抗体，也即制备CAR-T细胞。

　　③扩增：体外培养，大量扩增CAR-T细胞。一般一个病人需要几十亿，乃至上百亿个CAR-T细胞（体型越大，需要细胞越多）。

　　④回输：把扩增好的CAR-T细胞回输到病人体内。

　　⑤监控：严密监护病人，尤其是控制前几天身体的剧烈反应。整个疗程持续3个星期左右，其中细胞“提取-修饰-扩增”需要约2个星期，花费时间较长。

　　关于FDA

　　FDA是食品药品监督管理局（Food and Drug Administration）的简称。FDA有时也代表美国FDA，即美国食品药品监督管理局，美国FDA是国际医疗审核权威机构，由美国国会即联邦政府授权，专门从事食品与药品管理的最高执法机关；是一个由医生、律师、微生物学家、药理学家、化学家和统计学家等专业人士组成的致力于保护、促进和提高国民健康的政府卫生管制的监控机构。其它许多国家都通过寻求和接收 FDA 的帮助来促进并监控其本国产品的安全。

　　美国FDA 是美国政府在健康与人类服务部 （DHHS） 下属的公共卫生部（PHS） 中设立的执行机构之一。FDA主要分测试和注册两个内容，医疗器械化妆品食品药品类产品需要进行FDA注册，FDA注册可以直接在FDA官方网站上进行申请。

　　FDA成立于1906年；之前美国的药品没有任何监管，药品通过广告进行销售；1938年要求对药品证明安全性后，才可以销售；1962年，要求药品不仅有安全性还要证明有效才可销售。食品药品监督管理局（FDA）主管：食品、药品（包括兽药）、医疗器械、食品添加剂、化妆品、动物食品及药品、酒精含量低于7%的葡萄酒饮料以及电子产品的监督检验；产品在使用或消费过程中产生的离子、非离子辐射影响人类健康和安全项目的测试、检验和出证。

　　根据规定，上述产品必须经过FDA检验证明安全后，方可在市场上销售。FDA有权对生产厂家进行视察、有权对违法者提出起诉。