一文知道2021年十大医疗创新

近日，美国知名医院克利夫兰诊所（ClevelandClinic）评选出了“2021年十大医疗创新”，远程医疗再次入选。跻身其中的还有基因疗法、CD20靶向疗法、PARP抑制剂等多个创新疗法。

专家组表示，这些创新将为医疗带来变革。好医友为您整理如下：

1、基因疗法治疗血红蛋白病

血红蛋白病是一种影响血红蛋白分子的结构或产生的遗传性疾病，最常见的是镰状细胞病和地中海贫血，每年累及全球超33万名儿童。

克利夫兰诊所有关血红蛋白病的最新研究带来了一种新的基因疗法，可让患者制造功能血红蛋白分子——减少地中海贫血症中镰状红细胞或无效红细胞的存在，以防止相关并发症的发生。

2、一年2剂，改善原发性MS！

多发性硬化（MS）是中枢神经系统的一种慢性炎性疾病，也是目前世界上最常见的青壮年致残性神经系统疾病之一。由于自身免疫系统病变引起的大脑神经髓鞘破损和脱落，患者的神经信号难以传播，可能导致其逐渐丧失自理能力，最终死亡。

其中，约15%的MS患者为原发性进展型，其特征是症状和体征的逐渐发作和稳定发展。目前，B细胞靶向药ocrelizumab，是首个也是唯一一个经FDA批准的针对原发性进展型MS患者的首个创新疗法。该药每年只需输注2次，有望显著改善MS患者的依从性。

3、起搏器连手机，实时掌控心脏健康！

通过可植入设备将电脉冲传递到心肌腔来刺激心脏跳动，起搏器也可用于预防或纠正心律不齐、心律过慢或过快等。这些设备通过蓝牙与移动端应用程序连接，提高了患者对自身健康状况的了解，同时医生还能远程监控数据，医患之间的联系更为高效紧密。

4、囊性纤维化新药，治愈率大大提高！

囊性纤维化（CF）是由CFTR基因突变引起的一种遗传性疾病，其特征是黏稠的粘液在肺部积聚，阻塞气道，引起感染、炎症等。CFTR基因突变众多，而以往开发的药物，仅对某些突变有效。

去年10月，组合疗法Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor）在美获批上市，有望治疗90%的囊性纤维化患者。

5、降低丙肝威胁，共谱人类健康！

丙肝（HCV）是最为常见的肝脏疾病之一，也是全人类共同面临的公共卫生问题，会导致肝衰竭、肝硬化和肝癌。今年的诺贝尔生理学或医学奖便花落丙肝领域的研究者。

由于没有针对该病毒的疫苗，患者只能接受药物治疗，但许多治疗方法都有严重副作用或仅对某些基因型有效。而今，能够治疗全部6种丙肝亚型（占比90%以上）的口服鸡尾酒疗法Epclusa（丙通沙）也已上市，大大降低了丙肝对健康的威胁。

6、婴儿正压呼吸系统，增强早产儿的肺功能！

婴儿正压呼吸治疗系统（BubbleCPAP）是一种非侵入式通气策略，可向新生儿持续提供正压通气支持，维持肺活量。长期使用时，还可以最大程度地减少身体损伤并刺激肺部生长。

7、子宫填塞器，控制产后出血

产后出血是一种严重的分娩并发症，影响了1%至5%的产妇。目前，常用的非手术止血方法是使用球囊扩大子宫，压迫出血部位。

真空诱导子宫填塞器，是一种利用子宫内部产生的负压，使出血腔塌陷，达到止血目的。它作为一种微创工具，可以避免侵入式治疗带来的痛苦。

8、PARP抑制剂治疗前列腺癌

每九人中就约有一人确诊前列腺癌。尽管过去十年取得了不少进展，但该疾病仍是美国男性中导致癌症死亡的第二大原因。PARP抑制剂是一种重要的DNA修复蛋白，通过抑制PARP介导的DNA损伤修复机制，在携带BRCA基因突变的肿瘤中导致过度DNA损伤的积累，从而引发癌细胞死亡。

今年5月，美国FDA已批准两款PARP抑制剂：卢卡帕利（Rucaparib）和奥拉帕利，前者用于治疗携带有BRCA基因突变的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者;后者治疗携带同源重组修复（HRR）基因突变的mCRPC患者，为患者带来了新的治疗选择。

9、预防偏头痛，新时代来了

2018年，降钙素基因相关肽（CGRP）成为治疗偏头痛的热门靶点。随之而来的一些创新药也逐渐获得了突破性进展。

此前，FDA批准CGRP受体拮抗剂Ubrogepant、Rimegepant治疗急性偏头痛。2月，成人偏头痛的预防性治疗Vyepti也获批上市，这是首个为偏头痛预防治疗而设计的药物，标志着偏头痛疗法的新时代。

此前，已有不少国内偏头痛患者通过好医友中美远程会诊，受益于这些新疗法。

10、创新实践+政策变化，让远程医疗触手可及！

在新冠病毒大流行期间，临床医生需要对患者进行在线问诊，远程医疗服务得到了越来越多的应用。自3月以来，美国各州和联邦监管机构迅速采取行动，加快获得远程医疗服务的速度，同时还能保护医疗工作者和社区服务人员。

这些变化也打开了远程医疗的大门，极大推动了远程医疗的发展。其实早在2018年，远程医疗就已被纳入“十大医疗创新”。远程医疗突破了空间障碍，医疗服务可以更及时、更高效，同时还能节约成本。而远程医疗另一大优点在于，它可以为行动不便和易感染人群提供医疗服务。

美国的医疗创新全球领先，但对于有赴美就医需求的患者来说，疫情阻挡了他们的求医之路。特殊时期，以国际远程会诊为代表的远程医疗，成为重要的替代方案。

依托平台优势，好医友引入32个专科上万名美国专家，并通过在美自有的医生集团和健康险公司实现强绑定，在远程医疗的资源端做“增量”。同时，与国内数百家医疗机构共建好医友国际医疗中心，让国内患者不出国门，就能方便快捷地与国际权威专家“面对面”会诊，并可在院内落地实施治疗方案及随访，打通了线上线下服务场景。

据统计，在疫情期间，已有上百名肿瘤等疑难重症患者通过好医友国际医疗中心，在国内主诊医生的陪同下，获得国际权威专家提供的各种形式的远程医疗服务，由中美专家共同制定权威诊疗方案，受益于美国医疗创新成果。
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